Fallzahlabschätzung bei klinischen Prüfungen - Warum ist diese so wichtig?

Klinische Studien bzw. Prüfungen ermöglichen es, die Wirksamkeit von Interventionen auf den Menschen zu bestimmen, diagnostische Verfahren zu Beurteilen, die Prävalenz von Nebenwirkungen abzuschätzen und wissenschaftliche Hypothesen zu überprüfen. Diese sind für die Fachbereiche Medizin, Pharmakologie und Medizintechnik unerlässlich, da für die Zulassung neuartiger Therapieformen bzw. Medizinprodukte eine auf klinischen Studien basierende Datenlage gesetzlich gefordert ist. Ein enorm wichtiger Bestandteil in der Planung klinischer Studien ist die Fallzahlabschätzung. Auch wenn es üblich ist, Parameter wie die Hauptzielgröße (Was wird untersucht?), die Art der Datenerfassung (Wie wird untersucht?), die Studiendauer (Wie lange wird untersucht?), die Studienform (In welcher Form wird untersucht?) sowie die Randomisierung (Wie erfolgt die Zuteilung der Untersuchung?) den gewünschten Anforderungen anzupassen, sollte eine Fallzahlabschätzung stets konkreten Regeln folgen.

Regeln der Fallzahlabschätzung

Entgegen so mancher gängigen Meinung basiert die Fallzahlabschätzung nicht auf dem Prinzip der Willkür. Typische Aussagen wie “Wir messen einmal los und wenn wir nichts finden, messen wir weiter” oder “Nehmen wir mal 10 Probanden, das wird schon genügen” haben in einer seriösen Fallzahlabschätzung nichts zu suchen. Professionelle Fallzahlabschätzungen basieren stets auf konkreten Vorerfahrungen. Dabei bilden Interventionseffekte, Grenzwerte sowie Streuungsmaße vorangegangener Untersuchungen die Berechnungsgrundlange der Fallzahlabschätzung. Sollte es keinerlei Erfahrungswerte zu neuen Intervention bzw. Produkten geben, empfiehlt es sich aus ökonomischen und ethischen Gesichtspunkten sogenannte Pilotstudien durchzuführen.

Pilotstudien

Pilotstudien sind Untersuchungen, die im Vorfeld größerer Studien durchgeführt werden. Diese kennzeichnen sich durch eine reduzierte Anzahl an teilnehmenden Personen und/oder reduzierte zeitliche Dauer. Da aus Pilotstudien konkrete Schlüsse für die Hauptstudien gezogen werden, weisen diese meist äquivalente Hauptzielgrößen, Datenerfassungsmethoden und Einschlusskriterien auf. Dies ermöglicht die Überprüfung der Akzeptanz bzw. Eignung der Messmethoden sowie die Erkennung potentieller Risiken im Vorfeld. Gegebenenfalls lässt sich dadurch auch das Studiendesign noch vor Beginn der Hauptstudie adaptieren. Gleichzeitig erlauben Pilotstudien potentielle Änderungen der Hauptzielgrößen zu ermitteln, um so eine geeignete Fallzahlabschätzung zu gewährleisten.

Bedeutung der Fallzahlabschätzung

Generell gibt es viele Gründe für die Durchführung von Fallzahlabschätzungen. Das Wahren ethischer Grundsätze sowie die zeitliche und ökonomische Optimierung klinischer Studien zählen hierbei sicher zu den wichtigsten Gründen. Im Vergleich zu rein technischen Untersuchungen, in denen z.B. der Einfluss eines Produktes auf ein anderes untersucht wird, stehen bei klinischen Studien die Einflüsse auf den Menschen im Vordergrund. Da solche Untersuchungen meist mit Einschränkungen im täglichen Leben und gewissen Restrisiken (wenn auch sehr oft sehr geringen) verbunden sind, gilt es aus ethischer Sicht immer mit einer geeigneten Anzahl an Testpersonen zu arbeiten. Werden klinische Studien beispielsweise mit zu großen Fallzahlen durchgeführt, sind mehr Menschen als notwendig mit Einschränkungen und Risiken konfrontiert. Die höheren Fallzahlen würden dabei auch zu höheren Kosten und zeitlichen Verzögerungen führen. Werden klinische Studien jedoch mit zu geringen Fallzahlen durchgeführt, wäre es nicht möglich, die Interventionseffekte wissenschaftlich zu beweisen. Da folglich weitere Studien durchgeführt werden müssten, würden erneut eine unverhältnismäßig große Anzahl an Testpersonen den negativen Auswirkungen der Studie ausgesetzt und höhere Kosten sowie zeitliche Verzögerungen verursacht werden. Da beide Situationen (zu wenig/zu viele Teilnehmer) weder ökonomisch sinnvoll sind, noch im Einklang zu ethischen Grundsätzen (Deklaration von Hellsinki) und der guten wissenschaftlichen Praxis stehen, ist es nachvollziehbar, dass die professionelle Abschätzung der Fallzahlen unabdinglich ist. Unter Berücksichtigung des zu erwartenden Effekts sowie möglicher Drop-Out- und Ausfallsraten ist es möglich, die genaue Anzahl der benötigten Probandinnen und Probanden abzuschätzen, ethische Grundsätze einzuhalten und sowohl Geld als auch Zeit zu sparen.

Dieser Beitrag wurde von unserem Kooperationspartner Bernhard Schwartz erstellt. Sie suchen zuverlässige PartnerInnen für die Abwicklung klinischer Prüfungen? Gerne steht Ihnen das R'n'B Team zur Seite und unterstützt Sie bei der Erstellung von Studienprotokollen, Ethikanträgen etc.

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